Zatwierdzono lek ratujący najmłodszych

Opublikowano: 27.12.2016 | Kategorie: Wiadomości ze świata, Zdrowie

Liczba wyświetleń: 582

Federalna Agencja Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła niezwykle obiecujący lek, który ratuje życie najmłodszych. Nusinersen to lek na rdzeniowy zanik mięśni (SMA). Dzieci z najcięższą postacią tej choroby zwykle umierają przed 2. rokiem życia. Firmy Ionis i Biogen opracowały środek, który po kilku latach testów daje obiecujące wyniki.

Spośród 20 dzieci z SMA, które przystąpiły do II fazy testów klinicznych w latach 2014-2015 dzisiaj żyje i samodzielnie oddycha 13. Maję one 2-3 lat. Zwykle aż połowa dzieci z badaną postacią SMA umiera lub przestaje samodzielnie oddychać przed 1. rokiem życia. Co więcej, autopsje dzieci, które zmarły pomimo podawania nusinersenu wykazały, że lek rzeczywiście zwiększenie ilości prawidłowo zbudowanych białek SMN z organizmie. Białka te chronią neurony ruchowe przed degradacją.

Już wyniki II fazy testów napawały olbrzymim optymizmem, ale zostały one przyćmione przez fazę III, w której wzięło udział jeszcze więcej pacjentów. Przedstawiciele Ionisa i Biogenu oznajmili, że u pacjentów przyjmujących Spiranzę (pod taką nazwą handlową będzie sprzedawany nusirensen) wykazali “wysoce istotną statystycznie znaczącą poprawę” czynności ruchowych.

W związku z bardzo dobrymi wynikami testów FDA i Europejska Agencja Leków rozpoczęły szybką ścieżkę zatwierdzenia leków. Przed trzema dniami Spiranza została zatwierdzona przez FDA.

Autorstwo: Mariusz Błoński
Na podstawie: ScienceMag.org
Źródło: KopalniaWiedzy.pl


TAGI:

Poznaj plan rządu!

OD ADMINISTRATORA PORTALU

Hej! Cieszę się, że odwiedziłeś naszą stronę! Naprawdę! Jeśli zależy Ci na dalszym rozpowszechnianiu niezależnych informacji, ujawnianiu tego co przemilczane, niewygodne lub ukrywane, możesz dołożyć swoją cegiełkę i wesprzeć "Wolne Media" finansowo. Darowizna jest też pewną formą „pozytywnej energii” – podziękowaniem za wiedzę, którą tutaj zdobywasz. Media obywatelskie, jak nasz portal, nie mają dochodów z prenumerat ani nie są sponsorowane przez bogate korporacje by realizowały ich ukryte cele. Musimy radzić sobie sami. Jak możesz pomóc? Dowiesz się TUTAJ. Z góry dziękuję za wsparcie i nieobojętność!

Poglądy wyrażane przez autorów i komentujących użytkowników są ich prywatnymi poglądami i nie muszą odzwierciedlać poglądów administracji "Wolnych Mediów". Jeżeli materiał narusza Twoje prawa autorskie, przeczytaj informacje dostępne tutaj, a następnie (jeśli wciąż tak uważasz) skontaktuj się z nami! Jeśli artykuł lub komentarz łamie prawo lub regulamin, powiadom nas o tym formularzem kontaktowym.

Dodaj komentarz

Zaloguj się aby dodać komentarz.
Jeśli już się logowałeś - odśwież stronę.